Un médicament pour la prise en charge de maladies rares du foie multi-récompensé

Par Gaëlle Degrez / Publié le 20 juin 2017

Après le plus haut niveau d’ASMR (niveau 1) attribué par la Haute Autorité de Santé, le Prix Galien France en 2014, le prix Galien International 2016 est venu récompenser les travaux d’Emmanuel Jacquemin, PU-PH à la Faculté de Médecine de l’Université Paris-Sud et chef de service d’Hépatologie et de Transplantation Hépatique Pédiatriques, de l’hôpital Bicêtre (Hôpitaux Paris-Sud- AP-HP) pour le développement du médicament orphelin Orphacol®.


Photographie lors de la remise du prix Galien France en 2014. © AP-HP

Orphacol® est destiné à traiter deux maladies hépatiques gravissimes mais extrêmement rares puisqu’elles concernent moins d’une centaine de patients en Europe (1).

Des maladies rares mais le plus souvent létales

Ces deux maladies sont caractérisées par une accumulation de substances toxiques (métabolites hépatotoxiques) et évoluent vers une diminution ou un arrêt de la sécrétion biliaire par le foie puis une insuffisance hépatique progressive irréversible et presque toujours létale en l’absence de traitement.

C’est à partir du début des années 90 que le Professeur Emmanuel Jacquemin montre que l’administration d’acide cholique (principe actif d’Orphacol®) en traitement oral quotidien permet de traiter de jeunes patients atteints de ces pathologies métaboliques héréditaires.
Jusqu’à cette découverte, le seul traitement était la greffe de foie avec toutes ses conséquences, d’autant plus importantes que cet acte devait être réalisé parfois dès les premiers mois de la vie.

Pluie de récompenses pour un traitement qui a fait la preuve de son efficacité

Les premiers résultats étant particulièrement significatifs, la pharmacie de l’hôpital Bicêtre a produit les premières gélules relayée par la suite par l’Etablissement Pharmaceutique de l’AP-HP (AGEPS) qui a obtenu la désignation orpheline en 2002. Un accord de licence est signé en 2007 avec le laboratoire privé CTRS, qui finalisa le développement industriel et enregistra l’acide cholique sous l’appellation Orphacol®.  En 2013, Orphacol® obtient une autorisation de mise sur le marché européenne lui permettant ainsi de pouvoir prendre en charge la centaine de patients atteints sur le territoire européen.


Exemple de boîte du médicament Orphacol®. © DR

L’année suivante le traitement obtient le plus haut niveau de l’Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR 1) (2) de la commission de transparence de la Haute Autorité de Santé. Toujours en 2014, Orphacol® reçoit le prix Galien. Et en 2015, il est récompensé par la pilule d’Or de la revue Prescrire. Ce prix qui récompense un médicament apportant des « réels progrès thérapeutiques » n’avait pas été décerné depuis 2007. Enfin en décembre 2016, Orphacol® se voit couronné du prestigieux prix Galien international qui a pour but de récompenser des médicaments et des dispositifs médicaux récemment introduits sur le marché, lauréats d’un prix national.

Le comité d’honneur comprend les personnalités les plus éminentes du monde scientifique, parmi lesquelles plusieurs Prix Nobel. Le Prix Galien International est considéré comme la plus haute distinction attribuée à la recherche pharmaceutique.

L’efficacité et la tolérance d’Orphacol® ont en effet été largement démontrées. Après une médiane de durée de traitement de 20 ans, aucun patient n’a eu à subir de transplantation hépatique. Tous les patients traités ont retrouvé rapidement une qualité de vie normale et trois femmes ont mené à terme huit grossesses donnant naissance à des enfants en bonne santé.

Une valorisation de travaux issus de la recherche hospitalo-universitaire

Orphacol® démontre ainsi, de manière inédite, qu’il est possible de produire des médicaments pour un très faible nombre de patients. Cela constitue à la fois un challenge mais aussi un pari réussi, porteur d’espoir quant aux possibilités de développer d’autres médicaments pour d’autres maladies rares. Cette valorisation de l’innovation et de la recherche hospitalière issues des médecins et pharmaciens permet de créer des produits innovants et des entreprises, au bénéfice final des patients.

Orphacol® est ainsi l’illustration d’une collaboration exemplaire entre secteurs public et privé, fruit d’une longue et belle histoire médicale, pharmaceutique, industrielle, mais surtout humaine et ce, grâce à un esprit entrepreneurial partagé par tous.

Contact : Pr Emmanuel Jacquemin – Hôpital Bicêtre (Hôpitaux Paris-Sud/AP-HP) – emmanuel.jacquemin @ aphp.fr

Notes

1.  (déficit en 3ß-hydroxy-C27-stéroïde déshydrogénase/isomérase [3ß HSD] ou en ∆4-3 oxostéroïde 5ß-réductase [∆4-3-oxoR]).
2. Le Service Médical Rendu (SMR) est un critère qui prend en compte plusieurs aspects : d’une part la gravité de la pathologie pour laquelle le médicament est indiqué ; d’autre part des données propres au médicament lui-même dans une indication donnée. L'Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) désigne ce qu’apporte un nouveau traitement par rapport aux traitements actuels. En fonction de l’appréciation, 5 niveaux d'ASMR ont été définis, l’ASMR I : majeure. Le niveau d’ASMR intervient dans la fixation du prix d’un médicament remboursable.

Dernière modification le 20 juin 2017